目的应用Meta分析方法以循证医学证据评价索拉非尼(Sorafenib)治疗FLT3-ITD突变阳性急性髓系白血病(Acute Myeloid Leukemia,AML)的疗效,为其临床应用提供理论依据。方法采用主题词联合自由词的策略计算机检索The Cochrane Library、Pubmed、维普数据库、中国知网、万方数据库在内的从数据库建库到2019年12月31日的索拉非尼治疗AML的临床研究。对纳入的随机对照试验采用Jadad评分量表评价文献质量,对纳入的回顾性对照研究采用Newcastle-Ottawa评分量表进行文献质量评价。文献筛选、纳入、数据资料提取及文献质量评价均由两位研究人员根据纳入及排除标准独立进行。应用Stata 12.0根据异质性大小选择随机效应模型或固定效应模型对完全缓解率(Complete remission,CR)、完全缓解但血常规未恢复率(CR with incomplete hematologic recovery,CRi)、累计复发率(Cumulative incidence of relapse,CIR)、早期死亡率(Early death rate,EDR)、总生存期(Overall survival,OS)、无进展生存期(Progression-free survival,PFS)等指标进行Meta分析。结果本文共纳入10篇文献,包括1344例AML患者,根据是否应用索拉非尼分为索拉非尼组及对照组,其中索拉非尼组包含601例患者,对照组包含743例患者。我们的Meta分析结果显示,索拉非尼组与对照组相比,完全缓解+完全缓解但血常规未恢复率(CR+CRi率)的危险比为(RR=1.717,95%CI:1.024-1.339,P=0.021),累计复发率的危险比为(RR=0.699,95%CI:0.491-0.996,P=0.047),两者存在显著的统计学差异;索拉非尼组与对照组相比完全缓解率的危险比为(RR=1.045,95%CI:0.899-1.214,P=0.566),早期死亡率的危险比为(RR=0.967,95%CI:0.216-4.324,P=0.965),两者均不存在统计学差异;总生存期的风险比(HR=0.701,95%CI:0.503-0.976,P=0.036),无进展生存期的风险比为(HR=0.370,95%CI:0.209-0.657,P=0.001),两者均存在统计学差异。结论1.索拉非尼可以提高FLT3-ITD突变阳性急性髓系白血病患者的CR+CRi率,同时和对照组相比索拉非尼组并不增加患者的早期死亡率。2.索拉非尼可以延长FLT3-ITD突变阳性急性髓系白血病患者的总生存期、无进展生存期。3.索拉非尼可以降低FLT3-ITD突变阳性急性髓系白血病患者的累计复发率。