全程CAG、地西他滨单药或联合半量CAG方案治疗骨髓增生异常综合征(MDS)近期疗效观察

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目的:观察CAG方案、地西他滨单药方案或联合半量CAG方案治疗骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndromes,MDS)的总体及3组方案间的近期疗效及安全性分析,为MDS患者治疗方案的选择提供依据。研究方法:本研究应用回顾性分析的方法,分析2013年5月14日至2017年10月11日就诊于中国医科大学附属第一医院血液内科的38例初诊MDS患者的临床资料,其中全程CAG方案组9人,地西他滨单药组13人,地西他滨联合半量CAG组16人。根据治疗的临床效果,分析整体及3组方案间的近期疗效及治疗相关的不良反应。结果:38例患者中达到完全缓解(complete remission,CR)人数为9例(23.7%),部分缓解(partial response,PR)人数为2例(5.3%),骨髓完全缓解(marrow complete remission,mCR)人数为15例(39.5%),血液学改善(hematologic improvement,HI)人数为1例(2.6%),获得疾病稳定(stable disease,SD)人数为7例(18.4%),疾病进展3例(7.9%),死亡1例(2.6%),总反应率(overall response rate,ORR)达到71.1%。全程CAG组9例患者中达到CR 2例(22.2%),mCR2例(22.2%),获得疾病稳定2例(22.2%),出现疾病进展3例(33.3%),ORR44.4%。单药地西他滨组13例患者中CR 2例(15.4%),PR 2例(15.4%),m CR 6例(46.2%),SD 2例(15.4%),死亡1例,ORR 77.0%。地西他滨联合半量CAG方案的16例患者中达到CR人数为5例(31.3%),mCR7例(43.8%),获得HI 1例(6.3%),SD 3例(18.9%),ORR 81.4%。全程CAG组、地西他滨组、联合用药组3组方案的CR率分别为22.2%、15.4%、31.3%,联合用药组的CR率均高于另外2组,但经分析后发现差异无统计学意义(P=0.603)。全程CAG组、地西他滨组、联合用药组3组方案的ORR分别为44.4%、77.0%、81.4%,联合用药组ORR高于另外2组,但经分析后发现3组间的ORR差异无统计学意义(P=0.127)。治疗过程中主要的不良反应为骨髓抑制(所有患者均出现Ⅲ-Ⅳ级骨髓抑制)、感染(肺部感染者18人),但3组间的骨髓抑制及感染发生情况无统计学意义(P=0.900及P=0.219)。无实质脏器心脏、肝脏、肾脏功能损伤患者。结论:全程CAG、单药地西他滨或联合半量CAG方案治疗中危、高危、极高危MDS患者近期疗效可观(整体CR率23.7%、ORR71.1%)。联合用药组在近期疗效上较全程CAG、单药地西他滨2组有更好的趋势(CR率分别为31.3%、22.2%、15.4%,ORR分别为81.4%、44.4%、77.0%),但分析后3组间无统计学意义。治疗相关不良反应主要为骨髓抑制、感染(以肺部感染为主),但大多数患者可耐受。3种方案的远期疗效差异及安全性需进一步延长观察疗程及扩大样本量研究。
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