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目的:评估艾曲泊帕（EPAG）联合标准免疫抑制治疗（IST）在初诊重型/极重型再生障碍性贫血（V/SAA）患者中的疗效及安全性。方法:回顾性分析2019年10月至2021年3月一线接受EPAG联合标准IST治疗的37例初诊V/SAA患者（艾曲泊帕组）的临床资料,并在既往一线接受标准IST治疗患者中根据年龄、疾病严重程度按1:2随机匹配74例（IST组）进行疗效及生存分析比较。将艾曲泊帕组中在ATG前起始应用EPAG的患者计入pre-ATG组,ATG后起始应用EPAG的患者计入post-ATG组。结果:1.艾曲泊帕组患者治疗后3个月有21/37例（56.8%）、治疗后6个月有27/37例（73%）获得血液学反应（HR）,较IST组3个月36/74例（48.6%）和6个月43/74例（58.1%）为高（P值分别为0.420和0.126）。2.艾曲泊帕组患者治疗后3个月有7/37例（18.9%）、治疗后6个月有10/37例（27.1%）获得完全血液学反应（CR）,较IST组3个月2/74例（2.7%）和6个月8/74例（10.8%）明显提高（P值分别为0.006和0.029）。3.艾曲泊帕组患者中位达HR的时间为59（15～193）d,中位达CR的时间为90（45～364）d,较 IST 组中位达 HR[70（25～1650）d,P=0.052]和 CR[360（90～1178）d,P＜0.001]的时间缩短。4.Kaplan-Meier生存曲线显示艾曲泊帕组早期死亡患者少于IST组（0%vs 6.8%,P=0.153）;艾曲泊帕组患者 2 年 OS 率（85.5%vs 87.6%,P=0.575）与 IST 组无明显差异,但 2 年 EFS 率（73.0%vs 53.5%,P=0.076）高于 IST 组。5.艾曲泊帕组中62.2%的患者发生不良反应,其中95.7%患者的不良反应都轻微可耐受,不需调整药物剂量。6.艾曲泊帕组中治疗后6个月获得HR患者的基线ANC、ARC、PLT较未获HR者为高（P值分别为0.021、0.001和0.005）;6个月获得CR患者的基线ANC和ARC高于未获CR者（P值分别为0.038和0.014）。Logistic多因素分析显示基线ARC（P=0.018）是艾曲泊帕组患者6个月是否获得CR的唯一独立预后因素。7.post-ATG 组患者 IST 后 3 个月的 HR 率（68.4%vs 44.5%,P=0.141）和 CR 率（31.6%vs 5.6%,P=0.090）、6个月的HR率（78.9%vs 66.6%,P=0.476）和CR率（42.1%vs 11.1%,P=0.062）较 pre-ATG 组为高。8.艾曲泊帕组患者治疗后3个月和6个月的血清铁蛋白（SF）水平较基线无明显差异（P值分别为0.886和0.153）;IST组患者治疗后3个月和6个月的SF水平较基线明显升高（P值分别为0.004和0.029）。结论:艾曲泊帕联合标准IST方案可使中国初诊V/SAA患者更好、更快地获得血液学反应,同时血液学反应率提高,且不良反应轻微可耐受、安全性良好。影响艾曲泊帕组患者预后的因素仍是反应骨髓残存造血的参数。未予以充足免疫抑制治疗而提早应用EPAG并不能获得更高的血液学反应率。目的:再评估影响免疫抑制治疗（IST）后3个月未获血液学反应（NR）的重型/极重型再生障碍性贫血（V/SAA）患者6个月疗效的因素。方法:回顾性分析2017-2018年连续收治的173例初治行IST且治疗后3个月未获血液学反应的V/SAA患者的临床资料,通过单因素和多因素分析找出影响6个月疗效获得的患者临床特征和血液学参数。结果:1.本研究共纳入IST后3个月无效患者173例,其中男90例,女83例;中位年龄30（6-72）岁;SAA患者90例,VSAA患者83例;r-ATG治疗33例,p-ATG治疗140例。2.IST后6个月共58例（33.5%）获得血液学反应,其中3例CR,55例PR;IST后6个月未获血液学反应组共115例,其中107例NR;3例失访;1例行allo-HSCT;3例因感染,1例因脑出血共4例患者死亡。3.单因素分析结果显示IST后3个月无效患者的HGB（P=0.017）、PLT（P=0.005）、ARC（P＜0.001）、CsA-C0（P=0.042）、sTfR（P=0.003）、ARC△（P＜0.001）、sTfR△（P＜0.001）与 IST 后 6 个月疗效有关。4.多因素分析结果显示PLT（P=0.020）和ARC△（P＜0.001）是IST后3个月未获血液学反应患者6个月疗效的独立预后影响因素。5.生存分析示IST后6个月未获血液学反应组3年OS（P=0.002）和EFS（P＜0.001）均明显低于获得血液学反应组。结论:对IST后3个月未获血液学反应的V/SAA患者再评估以预测其6个月疗效非常重要;IST后3个月残存造血仍是影响预后的主要参数;网织红细胞改善值可反应骨髓造血是否正在恢复及恢复的程度;IST后3个月无效患者若ARC△＜6.9×109/L,无论PLT为何值,IST后6个月的血液学反应率均较低（≤13.1%）,可尽早行二次治疗。