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目的:评估含去甲氧柔红霉素的强化预处理方案在异基因外周血造血干细胞移植治疗高危恶性血液病中的效果。方法:对2003年8月～2009年12月在我科行异基因外周血造血干细胞移植的94例具有高危因素的恶性血液病患者进行回顾性分析。其中53例在经典的白消安/环磷酰胺预处理方案的基础上加用去甲氧柔红霉素(IDA),即IDA强化预处理方案[IDA-BuCy2,IDA 15mg/(m2·d), -11d到-9d ,Bu 3.2mg/(kg·d), -6d到-4d; Cy 1.8g/(m2·d), -3d到-2d ];41例予改良的白消安/环磷酰胺预处理方案[BuCy2,阿糖胞苷(Ara-C) 2g/m2 ,-8;Bu 3.2 mg/(kg·d), -7d到-5d; Cy, 1.8g/(m2·d), -4d到-3d;司莫司汀(Me-CCNU) 250mg/m2 ,-2d]。比较两种预处理方案的毒性,对IDA的安全性进行评估,并比较两组预处理方案患者的造血恢复、急慢性移植物抗宿主病、疾病复发及生存,多变量分析影响生存和复发的因素。结果:患者对含IDA强化预处理方案耐受性良好,IDA-BuCy2组较BuCy2组口腔黏膜炎发生率高(64.2% vs 39%, P=0.015)。所有患者均获得造血重建。两组中位随访时间分别为376天(34-1320)和328天(36-1260),2年总生存率(OS)和无病生存率(DFS)分别是65.3% vs 46.8% (P=0.038), 63.5% vs 43.4% (P=0.025),移植相关死亡无明显差异;复发率分别是18.9%和39% (P=0.030)。多因素分析表明接受IDA-BuCy2预处理和移植后发生局限性慢性GVHD者其生存率较高,移植后复发率较低。结论:与改良的白消安/环磷酰胺预处理方案(BuCy2)相比,去甲氧柔红霉素强化预处理方案(IDA-BuCy2)可有效改善高危恶性血液病患者移植后生存,减少移植后复发。IDA-BuCy2方案可替代BuCy2方案成为更适合高危恶性血液病患者的预处理方案,但仍需大样本前瞻性随机对照研究进一步证实。