目的:评价大剂量化疗治疗骨肉瘤的疗效是否优于标准剂量化疗。方法:采用Cochrane系统评价方法,检索MEDLINE、EMBASE、OVID database、Cochrane library临床对照试验数据库、中国生物医学文献光盘数据库,以及手工检索《中华肿瘤杂志》、《中国肿瘤临床》、《肿瘤》等[检索时间为自创刊至2006年2月]。由两名评价者共同评价纳入研究质量,对同质研究进行Meta分析。结果:共纳入4个研究、937例原发性、非转移性、高分化肢体骨肉瘤患者。所有研究均未描述具体的随机方法、是否盲法,只有1个研究描述了分配隐藏,所有研究均报告了失访及退出原因以及基线资料。大剂量化疗组在5年无瘤生存率[RR 1.10,95%CI(0.96,1.25)]、5年总生存率[RR 1.08,95%CI(0.97,1.20)]、局部复发率[RR 0.92,95%CI(0.54,1.57)]、组织学反应良好者所占的比例[RR 0.93,95%CI(0.81,1.07)]、保肢率[RR 0.97,95%CI(0.92,1.02)]方面与标准剂量组相比差异无统计学意义;肿瘤对术前化疗组织学反应良好与不良的5年无瘤生存率差异有统计学意义。结论:现有研究结果显示,肿瘤对术前化疗的组织学反应是骨肉瘤的一个独立的预后因检索素。大剂量化疗治疗骨肉瘤不优于标准剂量化疗,但由于纳入研究存在选择性偏倚、实施偏倚、以及发表偏倚的中度可能性,很可能影响结果的可靠性,期望将来高质量的随机对照试验提供更可靠的证据。