当前,世界新一轮科技革命和产业变革加速演进,科技创新成为国家社会经济发展的“关键变量”。生物医药科技是未来引领和支撑我国科技创新发展的重要领域,也是新一轮科技革命和产业变革的核心所在。开展生物医药领域创新体系发展策略研究,对于加速构建与国家社会经济发展相适应的科技创新治理体系,更好地推动实施创新驱动发展和产业转型升级具有重大现实需求和战略意义。本研究的提出是基于解决以下三个方面问题:一是我国社会经济进入新发展阶段,对生物医药领域如何提升科技创新能力提出了更高的挑战和要求。生物医药领域是契合“面向世界科技前沿、面向经济主战场、面向国家重大需求、面向人民生命健康”战略目标的重大战略性领域,如何建立健全我国生物医药领域科技创新体系、提升我国生物医药产业科技创新能力,是目前面临的一项重大战略需求。二是中美关系导致全球产业链与创新链的重塑,对我国生物医药创新链条与体系造成较大的冲击。如何积极应对国际国内形势变化,通过创新政策、创新环境、监管环境的优化,塑造生物医药领域国际创新合作和竞争新优势,是当前亟需解决的一项关键问题。三是面对新一轮科技革命和产业升级,基因测序、组学分析、基因编辑、合成生物等关键核心技术的加快突破,生物技术“引领性、突破性、颠覆性”特征日益凸显,“系统化、定制化、工程化”趋势显著,“智能化、汇聚化、变革化”模式涌现。如何全面提升生物医药科技创新能力,构建与经济发展相适应的科技创新治理体系,更好地推动生物技术创新驱动发展和生物医药产业转型升级,已经成为当前我国生物医药科技创新治理改革面临的重大挑战。本研究通过文献调研、专家访谈和问卷调查,结合德尔菲专家咨询法、层次分析法、统计分析法、综合归纳法等研究方法,系统研究分析国内外生物医药创新体系现状与趋势,构建生物医药创新能力评价指标体系,从基础研究、研发创新、医药市场等方面对生物医药创新能力和对外依存度进行整体评估,针对未来可能取得重要突破的领域,开展生物医药产业关键技术的技术选择研究,并绘制生物医药关键技术发展路线图,为我国生物医药领域创新发展布局提供支撑。研究主要包括以下几部分:首先,通过对国内外生物医药创新体系相关主题词进行数据库系统检索,并对国内外生物医药创新相关的法律法规、政策、战略、指南等文件资料进行梳理汇总,结合生物医药创新技术与产品发展,探讨了生物医药的内涵外延,分析了国内外生物医药创新体系发展现状与趋势。其次,采用文献调研法、德尔菲专家咨询法、统计分析法、模型构建法等方法,构建了我国生物医药创新能力评价指标体系,评估我国生物医药创新体系现有水平,提出对我国生物医药创新能力发展起到关键重要作用的因素,为我国生物医药创新能力评价提供理论工具及支撑。再次,通过对我国生物医药创新对外依存度进行问卷调研,建立我国生物医药领域对外依存度评估体系,从基础研究、研发创新、医药市场、供应链和并购融资等5个方面进行整体评估,发现了我国生物医药领域对外依存度现状与瓶颈问题,为解决生物医药创新产业“卡脖子”问题、扭转受制于人的局面、找准推动创新发展的发力角度提供参考借鉴。再次,在国内外系统调研的基础上,结合多轮专家咨询,构建了生物医药关键技术清单、关键技术评价指标体系,并从领域重要度和综合优先度分析、关键技术重要度和综合优先度分析、我国研发基础、当前研究水平、领先国家和地区、产业化成本、关键制约因素、技术发展路径、产业化实现时间等多维度进行了研判分析,最后综合各方面指标和因素绘制了我国生物医药关键技术发展路线图。最后,选取抗体药物和细胞治疗两个领域作为生物医药典型领域,从文献和专利角度分析两个领域的发展现状、关键技术、研发创新以及产业链供应链等情况,并对抗体药物和细胞治疗两个领域的创新能力、对外依存度和关键技术选择进行了深入研讨。本研究的创新点主要在于:一是针对生物医药全领域开展生物医药创新能力的综合评价研究,首次利用解释结构模型分析了生物医药创新能力的相关影响因素,得到5个层级的递阶结构关系,为加速我国生物医药创新提供了新思路。二是对我国生物医药基础研究、研发创新、医药市场、供应链和资金链等方面对外依存度进行了整体评价,为生物医药技术创新和产业发展解决“卡脖子”问题、扭转对外依赖局面提供了参考和借鉴。三是构建了生物医药关键技术清单和关键技术评价指标体系,基于对生物医药关键技术实现时间、发展路径、可实现度、政策措施等综合考虑,将不同要素之间进行有机结合,绘制了生物医药关键技术发展路线图,为生物医药技术发展布局提供了支撑。