目的谈讨脐带间充质干细胞(umbilical cord-mesenchymal stem cells,UCMSCs)治疗异基因造血干细胞移植(allogeneic hematopoietic stem cell transplantation,allo-HSCT)后儿童急性移植物抗宿主病(acute graft versus host disease,a GVHD)及出血性膀胱炎(hemorrhagic cystitis,HC)的疗效及安全性。方法异基因造血干细胞移植后发生难治性a GVHD及HC儿童共15例,其中a GVHD13例(Ⅰ度a GVHD 2例,Ⅲ度a GVHD 8例,Ⅳ度a GVHD 5例)、HC 5例(Ⅲ度4例,Ⅳ度1例)。在常规治疗效果不佳的基础上,联合静脉输注UCMSCs。UCMSCs的平均使用剂量为3.6(1.25~6.0)×106,平均使用次数为5次(2~21次)。然后观察a GVHD及HC的恢复、再发情况及输注后不良反应。结果allo-HSCT后发生a GVHD的全部13例患儿在对一线免疫抑制剂及CD25单抗治疗无效,联合UCMSCs治疗后,8例获得完全缓解,5例获得部分缓解;5例HC患儿经水化、碱化治疗后效果欠佳,联合静脉输注UCMSCs后症状缓解。本研究未观察到UCMSCs输注相关的不良反应。结论联合UCMSCs治疗异基因造血干细胞移植后儿童a GVHD及HC安全有效。