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目的比较HLA匹配同胞相合异基因造血干细胞移植（matched sibling donor hematopoietic stem cell transplantation,MSD-HSCT）,单倍体造血干细胞移植（haploidentical donor hematopoietic stem cell transplantation,HID-HSCT）和强烈免疫抑制剂（immunosuppressive therapy,IST）治疗获得性再生障碍性贫血（aplastic anemia,AA）患者的疗效。方法回顾性分析从2014年到2020年于中国医学科学院血液病医院接受不同治疗方案的387例获得性AA患者的临床资料及预后,其中108例患者接受MSD-HSCT,91例患者接受HID-HSCT,188例患者接受IST。主要研究目标是比较接受不同治疗方案的AA患者的总生存率（overall survival,OS）。次要研究目标包括感染发生率、造血重建情况、移植物抗宿主病（graft versus host disease,GVHD）发生率、治疗相关死亡、无失败生存率（failure-free survival,FFS）和无 GVHD 无失败生存率（GVHD-free,failure-free survival,GFFS）等临床指标。结果移植患者均接受含氟达拉滨、环磷酰胺和抗胸腺球蛋白等药物的预处理方案。研究结果显示,与IST组患者相比,治疗后第3、6和12个月,HSCT组患者具有更快的造血恢复（P＜0.001）。与HID-HSCT组患者相比,MSD-HSCT组患者100天Ⅱ-Ⅳ度急性GVHD（acute GVHD,aGVHD）、巨细胞病毒血症、EB病毒血症及5年慢性GVHD（chronic GVHD,cGVHD）发生率均明显较低,但是两组患者100天Ⅲ-Ⅳ度aGVHD（P=0.237）及中重度cGVHD的发生率（P=0.076）无统计学差异。MSD组、HID组及IST组患者中位随访时间分别为37（4-87）月,25（4-87）月和 23（3-87）月。MSD-HSCT 组患者预计 5 年OS 为 86%（95%CI,81-95）,与 IST 组患者相比无差异（79%,95%CI 76-89）,但高于 HID-HSCT 组患者（72%,95%CI 64-84）（P=0.02）。MSD-HSCT 组患者预计 5 年 FFS 为 85%（95%CI,80-94）,显著高于 HID-HSCT 组（68%,95%CI 59-80）及 IST 组患者（56%,95%CI 47-65）（P＜0.001）。MSD-HSCT 组患者预计 5年 GFFS 为 81%（95%CI,77-91）,显著优于 HID-HSCT 组患者（65%,95%CI 55-76）（P=0.002）。年龄≤40岁患者中,MSD-HSCT组患者预计5年生存率为89%（95%CI,83-98）,优于 HID-HSCT 组患者（76%,95%CI 67-88）（P=0.024）,但与IST组患者（78%,95%CI 71-88）相比无统计学差异（P=0.105）,而HID-HSCT组患者与IST组患者相比,OS亦无统计学差异（P=0.166）。MSD-HSCT组患者预计 5 年 FFS 为 88%（95%CI,82-97）,显著优于HID-HSCT（71%,95%CI 62-84）（P=0.005）及IST组患者（58%,95%CI 48-68）（P＜0.001）。当随访时间超过14.5月时,HID-HSCT组患者FFS优于IST组患者（P=0.047）。在随访时间内,接受不含白消安（busulfan,BU）预处理方案的女性患者相比接受含BU预处理方案的女性患者移植后更容易恢复月经（P=0.02）。IST组有更多的患者出现了克隆转化（P=0.002）。单因素及多因素分析显示,HID-HSCT和含BU预处理方案是影响移植患者生存的独立危险因素。为降低混杂因素对移植疗效的影响,采用倾向性匹配得分进一步分析,匹配后MSD与HID组分别有56例患者。结果显示,MSD组患者预计5年OS为92%（95%CI,88-100）,预计5年FFS为92%（95%CI,88-100）,预计 5 年 GFFS 为 87%（95%CI,80-100）,均显著优于HID 组患者的 5 年 OS（77%,95%CI 67-90）（P=0.012）,5 年 FFS（75%,95%CI 65-88）（P=0.006）和 5 年 GFFS（69%,95%CI 58-84）（P=0.026）。结论我们的研究发现MSD-HSCT仍然是年轻重型AA患者的首选治疗方法,而对于年龄≤40岁的重型AA患者,HID-HSCT组患者与IST组患者OS相当,但长期随访发现HID-HSCT组患者的FFS更有优势。因此,HID-HSCT是年轻且无HLA匹配同胞相合供者的重型AA患者的一种有效替代治疗选择。目的比较预处理方案含猪抗人淋巴细胞免疫球蛋白（anti-lymphocyte globulin,pALG）或兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白（anti-thymocyte globulin,rATG）HLA匹配同胞全相合异基因造血干细胞移植（matched sibling donors hematopoietic stem cell transplantation,MSD-HSCT）治疗获得性再生障碍性贫血（aplastic anemia,AA）患者的疗效及安全性。方法回顾性分析2005年到2020年于中国医学科学院血液病医院和华中科技大学附属同济医院226例接受MSD-HSCT的AA患者的临床资料,其中140例患者接受pALG,86例患者接受rATG,比较两组植入率、移植相关并发症发生率及转归。结果两组患者基线资料较一致,但是pALG组患者输注外周血干细胞的比例（户＜0.001）及输注移植物的中位单个核细胞数量00.003)均高于rATG组患者。研究结果显示两组患者移植后第28天粒细胞植活率（片1）、第28天血小板植活率（P=0.228）、粒细胞植活前血流感染发生率P=0.867)、侵袭性真菌病发生率P=0,362)、巨细胞病毒血症发生率P=0.667)和移植物排斥发生率（P=0.447）无差异。pALG组患者100天II-IV度急性GVHD（acuteGVHD,aGVHD）累积发生率高于rATG组患者（19%vs.8%,＞0.035）,但是两组患者100天Ⅲ- Ⅳ度aGVHD累积发生率（P=0.572）、5年慢性GVHD（chronic GVHD,cGVHD）累积发生率（P=0.181）和5年中重度cGVHD累积发生率P=0.586)无差异。pALG组患者5年总生存（overall survival,OS）为87%（95%CI,82-93）,5年无失败生存（failure-free survival,FFS）为85%（95%CI,80-92）,5年无GVHD无失败生存（GVHD-free,failure-freesurvival,GFFS）为78%（95%CI,72-92）;与之相比较,rATG组患者5年OS为91%（95%CI,86-99）00.33),5年FFS为88%（95%CI,82-97）（P=0.367）,5年GFFS为79%（95%CI,72-90）（P=0.824）,两组患者各参数均无统计学差异。多因素分析显示,含白消安的预处理方案是影响患者OS和FFS的独立危险因素。结论本研究显示与rATG相比,pALG楚重型AA患者接受MSD-HSCT预处理时的替代选择药物。