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目的评价以地西他滨(DAC)为基础的方案治疗骨髓增生异常综合征-难治性贫血伴原始细胞增多(MDS-RAEB)患者的安全有效性。方法回顾分析91例确诊为MDS-RAEB的初治患者临床资料,根据不同治疗方案分组,其中传统化疗组(化疗组)34例,DAC单药组39例,DAC联合小剂量化疗组(联合治疗组)18例。采用2006年国际工作组标准评定疗效,以MDS国际预后评分系统(IPSS)评估预后。结果化疗组CR率为26.5%(9/34),中位OS值为14.7个月；DAC单药组CR率46.2%(18/39),中位OS值22.4个月；联合治疗组CR率55.6%(10/18),中位OS值19.5个月。与化疗组相比,联合治疗组CR率(P=0.038)和中位OS值(P=0.037)均具有统计学意义,尤其在染色体中等/不良核型患者中CR率(80%vs.16.7%,P=0.028)和OS(22.4vs.11.9个月,P=0.018)均获得显著改善,RAEB2型(22.4vs.15.2个月,P=0.027)、IPSS评分中危-2/高危(19.5vs.15.2个月,P=0.037)的患者中位OS值也明显延长。DAC单药组与化疗组相比,总体CR率(P=0.082)和中位OS值(P<0.01)也进一步提高,在年龄≥55岁、染色体中等/不良核型的MDS患者中,CR率(年龄≥55岁：51.7%vs.11.8%,P<0.01；染色体中等/不良核型：62.5%vs.16.7%,P=0.023)和中位OS值(年龄≥55岁：20.8vs.11.9个月,P<0.01；染色体中等/不良核型：22.6vs.11.9个月,P<0.01)均显著改善,中危-2/高危(22.4vs.15.2个月,P=0.012)的MDS患者中位OS值也明显延长。联合治疗组(5.6%)和DAC单药组(0%)的6个月内死亡率比化疗组(16.7%)明显降低(P=0.040),其他的治疗相关副反应在三组中差异未见统计学意义。结论DAC联合小剂量化疗治疗MDS-RAEB患者,较传统化疗能提高疗效和延长生存时间,尤其是染色体中等/不良核型的患者中CR率和中位OS值具有明显优势；在RAEB2.中危-2/高危的预后较差的MDS患者中仍能获得较好预后。同时DAC联合小剂量化疗,副反应可控,早期死亡率较低,值得进一步进行临床研究。