评估艾曲泊帕治疗儿童原发免疫性血小板减少症（ITP）的疗效和不良反应。

回顾性分析2015年5月至2019年3月接受艾曲泊帕治疗的23例儿童ITP患者临床资料。

23例患者中，男11例，女12例，中位年龄11（2~17）岁。新诊断ITP 4例（17.39%），持续性ITP 8例（34.78%），慢性ITP 11例（47.83%）。艾曲泊帕中位起始剂量为25.0（12.5~50.0）mg/d。基线中位血小板计数为14（2~82）×10⁹/L，治疗后第2周（23例）、第4周（23例）、第3个月（16例）、第6个月（11例）的中位血小板计数分别为40（4~170）×10⁹/L、20（4~130）×10⁹/L、60（4~110）×10⁹/L、70（18~160）×10⁹/L，均高于基线水平（z=-3.440，P=0.001；z=-1.964，P=0.049；z=-4.339，P<0.001；z=-5.794，P<0.001）。7例（30.43%）患者的起效时间≤7 d，10例（43.48%）患者的起效时间≤2周，总有效率为60.87%（14/23）。<6岁（6例）、6~12岁（10例）、13~17岁（7例）组的总有效率分别为33.33%（2/6）、60.00%（6/10）、85.71%（6/7），组间比较差异均无统计学意义（P>0.05）。23例患者基线WHO出血评分0、1、2级分别有4、12、7例，治疗后分别为13、7、3例，出血症状得到明显改善（χ²=7.558，P=0.006）。治疗过程中发生转氨酶、胆红素增高各4例，轻度恶心、呕吐及头晕各1例，对治疗均未造成影响。

艾曲泊帕作为二线用药治疗儿童ITP疗效及耐受性均较好。