抗肿瘤药是新药研发中最为活跃的领域之一，但我国在儿童抗肿瘤药研发领域仍存在明显不足，儿童肿瘤患者有着迫切的用药需求。与成人临床试验相比，儿童人群临床试验通常面临更多挑战，加剧了儿童用药的研发困境。为鼓励我国儿童抗肿瘤药研发，首先应在政策层面予以扶持，激活企业的研发动力。在研发过程中，应关注儿童肿瘤与成人肿瘤的差异，加强机制研究，围绕儿童肿瘤患者的特点和治疗需求确定研发立题；同时，借鉴成人临床数据支持抗肿瘤药在儿童人群中的开发，充分利用定量药理学等科学工具，减少在儿童人群中不必要的研究；合理把握儿童人群研究的开展时机，特别是在儿童和成人共患肿瘤中，及早推进抗肿瘤药在儿童肿瘤人群中的研发。此外，在研发过程中还需要充分考虑儿童人群用药的特殊需求，如剂型合理性、长期安全性等问题。