【摘 要】
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目的：比较重组人生长激素（rhGH）治疗不同年龄阶段、不同治疗时期生长激素缺乏症（GHD）和特发性矮小（ISS）的疗效及药效经济学，为临床用药提供依据。方法：选取2018-6至2021-6珠海市妇幼保健院生长发育门诊确诊并使用rhGH治疗的矮身材患儿105例，分为生长激素缺乏组（GHD）和特发性矮小（ISS）组，各组又分为3.75-6岁（n=38）,7岁到青春期前（n=42）、青春期三个亚组（n=
【基金项目】
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广东省广州市民生科技攻关计划项目（201903010079）；
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目的：比较重组人生长激素（rhGH）治疗不同年龄阶段、不同治疗时期生长激素缺乏症（GHD）和特发性矮小（ISS）的疗效及药效经济学，为临床用药提供依据。方法：选取2018-6至2021-6珠海市妇幼保健院生长发育门诊确诊并使用rhGH治疗的矮身材患儿105例，分为生长激素缺乏组（GHD）和特发性矮小（ISS）组，各组又分为3.75-6岁（n=38）,7岁到青春期前（n=42）、青春期三个亚组（n=25），比较疗效及药效经济学。结果：比较rhGH治疗1年以及2年后体重（Wt）、身高（Ht）、HtSDS、△HtSDS、GV、△GV、△BA的变化情况，GHD组Wt1年（27.94±8.45）kg vs（24.51±5.94）kg、Ht（131.16±14.25）cm vs（123.57±12.55）cm、HtSDS1年（-1.42±0.55）vs（-1.54±0.56）、△HtSDS1年（0.98±0.37）vs（0.84±0.29）、GV1年（11.11±1.79）cm/y vs（9.73±1.45）cm/y、△GV1年（6.35±1.79）cm/y vs（5.03±1.46）cm/y高于ISS组，Wt、Ht、HtSDS、GV、△GV有统计学意义（P＜0.05）。△BA1年比较，差异无统计学意义（P＞0.05）；治疗后6月，3.75-6岁组身高每增加1 cm所需药费最少，约为（2744.87±955.67）元，7岁到青春期前组为3847.69±1610.04元，青春期组为（4268.65±1315.11）元，费用随年龄增大逐渐增加，差异有统计学意义（P＜0.01）。组内比较，随着治疗时间的延长，用药6、12、18、24月身高每增加1 cm所需费用逐渐增加，差异有统计学意义（P＜0.01）。结论：GHD组使用rhGH治疗后Ht、GV、HtSDS明显高于同时期ISS组，表明GHD组使用rhGH疗效更好；患儿年龄越小，治疗时间越早，身高增加1cm所需要药费越少。
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