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目的 观察叶酸(FA)预防白血病患者异基因造血干细胞移植(Allo-HSCT)术中甲氨蝶呤(MTX)引起的口腔黏膜炎(OM)的临床疗效.方法103例白血病患者从2003年6月至2008年12月在我科接受了白细胞抗原(HLA)同胞全相合Allo-HSCT,采用的预处理方案均为静脉用马利兰联合环磷酰胺,预防急性移植物抗宿主病(aGVHD)的方案也相同为:环孢素A2.5 mg/(kg·d),静脉滴注,移植前7 d开始联合吗替麦考酚酯0.25 g,口服,每日2次和MTX(10mg/m2,静脉滴注,+1 d、+3 d、+6 d、+11 d).将所有患者分为对照组(49例)和观察组(54例)两组:观察组患者在每次MTX应用后24h,应用FA(15 mg/m2);对照组不用FA.观察两组患者在中性粒细胞获得临床造血前OM的发生情况及干细胞回输100d内aGVHD的发生情况.结果 在中性粒细胞获得临床造血前,对照组有33例发生OM、发生率为67.3%,而观察组只有14例发生0M,发生率为25.9%,两组之间OM的发生率比较差异有统计学意义(P<0.05);干细胞回输100d内,对照组有17例出现aGVHD、发生率为34.6%,观察组有16例,发生率为30.1%,两组之间aGVHD的发生率比较差异无统计学意义(P>0.05).结论叶酸可显著降低Allo-HSCT术中OM的发生率,同时并不增加aGVHD的发生,所以临床上用其来预防MTX引起的OM安全、有效。