观察不同方案治疗PML－RARa融合基因阳性急性早幼粒细胞性白血病(APL)患儿的远期疗效及不良反应。
方法选取1992年1月至2013年3月在上海交通大学附属儿童医院确诊的APL患儿32例，根据不同的治疗方案分为全反式维甲酸(ATRA)＋化疗组(A组)以及ATRA＋亚砷酸(ATO)组(B组)，根据不同的危险度分期分为低、中、高度组，分析其临床特征、诱导缓解情况、远期疗效及尿砷水平。
结果1.A组93.3%(14/15例)获得血液学缓解(HCR)，中位缓解时间为38(28～63) d。B组94.1%(16/17例)患儿获得HCR，中位缓解时间为29(10～42) d，较A组缓解时间明显缩短，差异有统计学意义(t＝3.53，P＝0.002)。2.A组与B组患儿的5年无事件生存(EFS)率分别为(60.0±12.6)%和(81.9±9.5)%，5年总生存期(OS)比率分别为(72.2±11.9)%和(94.1±5.7)%，B组患儿的5年EFS率及5年OS率均高于A组患儿20%以上，但2组比较差异均无统计学意义(χ2＝1.15、2.88，P＝0.28、0.16)。3.低中危组与高危组患儿5年EFS率分别为(74.0±10.1)%和(64.8±14.3)%，5年OS率分别为(84.7±8.1)%和(71.3±14.1)%，高危组患儿的5年EFS率及5年OS率均低于低中危组患儿的10%，但差异无统计学意义(χ2＝0.14、0.36，P＝0.71、0.55)。4.ATO相关的不良反应包括心电图异常及肝损害，经对症治疗可好转。通过尿砷浓度检测监测体内ATO蓄积情况，停药后尿砷浓度明显下降，远期随访未发现ATO相关的神经系统毒性及第二肿瘤。
结论以ATRA联合ATO为主的治疗方案可替代以传统化疗药物为主的治疗方案，远期随访未发现ATO相关的神经系统毒性及第二肿瘤。按照危险度治疗是未来的发展趋势。