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目的 评价根据O6-甲基鸟嘌呤-DNA甲基转移酶(O6-methylguanine-DNA methyltransferase,MGMT)表达指导的恶性脑胶质瘤化疗的近期疗效和毒副反应.方法 经手术后病理确诊的恶性脑胶质瘤患者28例,用免疫组织化学方法检测肿瘤组织MGMT蛋白表达,对MGMT表达阳性者采用不含亚硝脲类和替莫唑胺的方案进行化疗,MGMT表达阴性者用药不受限.按WHO疗效评价标准评价近期疗效.不良反应评价按美国国立癌症研究所评价标准.结果 28例中有4例进行了两个方案化疗,共32化疗例次进入疗效评价.5例次完全缓解(complete response,CR),6例次部分缓解(partial response,PR),12例次稳定(stable disease,SD),9例次进展(progressive disease,PD).客观有效率(CR+PR)为35%,疾病控制率(CR+PR+SD)为73%.化疗的主要剂量限制性毒性为骨髓抑制.非血液学毒性主要为恶心呕吐和脱发.结论 对恶性脑胶质瘤病人在化疗之前检测MGMT蛋白表达,指导选择化疗方案,可以明显提高近期化疗疗效(有效率35%,传统亚硝脲类药物对恶性胶质瘤的有效率仅20%),毒副反应耐受性好。