探讨真实世界FLT3-ITD突变阳性急性髓系白血病（FLT3-ITD+AML）诱导治疗的疗效及预后影响因素。
方法收集2013年1月至2016年12月收治的初发FLT3-ITD+AML患者114例，了解患者初诊时生物学特征，采用化疗方案进行诱导治疗，随访病例，并对其缓解率、预后等进行分析。
结果114例FLT3-ITD+AML患者初诊时分子学检测发现伴随预后良好基因突变52例（NPM1突变46例，RUNX1-RUNX1T1 5例，CEBPA双突变1例）；其他类型FLT3-ITD+AML 62例。所有患者均至少完成1个疗程的诱导治疗并进行了疗效评估，1个疗程完全缓解（CR）率为50.0%（57/114），2个疗程CR率为72.5%（74/104）。52例伴随预后良好基因突变的FLT3-ITD+AML患者1个疗程CR率为67.3%（35/52），2个疗程CR率为83.3%（40/48）；62例其他类型FLT3-ITD+AML患者1个疗程CR率为35.5%（22/62），2个疗程CR率为64.8%（35/54）；两组CR率差异有统计学意义（P<0.05），显示FLT3-ITD伴随预后良好基因突变的AML患者治疗效果相对较好。对于其他类型FLT3-ITD+AML 1个疗程未缓解的患者，随后采用索拉非尼联合化疗的9例患者中6例达到CR，缓解率为66.7%；采用常规化疗方案的23例患者中7例达到CR，缓解率为30.4%，两者之间差异有统计学意义（χ2=4.47，P<0.05），显示索拉非尼联合化疗方案可以显著提高FLT3-ITD+AML不缓解患者的CR率。索拉非尼联合化疗与常规方案化疗患者总生存和无病生存比较，差异均无统计学意义（P值分别为0.641和0.517）。
结论FLT3-ITD+AML患者整体预后不良，通过索拉非尼联合化疗的方案对不伴随预后良好基因突变的FLT3-ITD+AML进行分层治疗可以提高疗效。