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研究目的:探讨不同预后分层的急性淋巴细胞白血病(acute lymphoblastic leukemia,ALL)患者第1次缓解(the first complete remission,CR1)期的最佳缓解后治疗方式。材料和方法:分析入组BDHALL2000 02方案和03方案的ALL患者临床资料、治疗和生存随访情况。骨髓标本MRD检测在每疗程结束后采用多色流式细胞术分析。结果:入组病例中位年龄24岁(范围:15～59岁)。首疗程CR率88.5%,B-ALL优于T-ALL(90.3%对80.4%)。163例完成强化治疗或移植,其中45例接受异基因造血干细胞移植(allogeneic hematopoietic stem cell transplantation,allo-HSCT),25例完成强化化疗,93例接受自体造血干细胞移植(autograft hematopoietic stem cell transplantation,AHSCT)。对费城染色体阴性ALL患者进行意向性分析。单因素分析显示与RFS不良预后相关的指标有高白细胞、T-ALL、化疗、MRD阳性,多因素分析显示治疗方式、MRD阳性是RFS独立的预后因素。在标危组中,AHSCT、allo-HSCT、化疗的中位RFS分别为未达到/未达到/24月(P=0.015),中位EFS分别为未达到/25月/24月(P=0.028),中位OS分别为未达到/40月/34月(P=0.031)。标危组AHSCT治疗具有 EFS、OS 优势(AHSCT vs.allo-HSCT,P=0.045,P=0.035;AHSCT vs.化疗,P=0.008,P=0.030)。allo-HSCT 与 AHSCT 相比,RFS 无显著差异。在高危组中,AHSCT、allo-HSCT、化疗的中位RFS分别为41月/未达到/42月,中位EFS分别为56月/未达到/42月,中位OS分别为56月/未达到/48月。在极高危组中,AHSCT、allo-HSCT、化疗的中位RFS分别为44月/未达到/19月,中位EFS分别为44月/48月/19月,中位OS分别为59月/57月/36月。高危组和极高危组在3种治疗组的RFS、EFS、OS均无统计学差异。费城染色体阳性ALL患者中,3例仅接受化疗病例均经历复发,Allo-HSCT的 5 年 RFS/EFS/OS 分别为70.4%/48.1%/52.1%,AHSCT 的 5 年 RFS/EFS/OS分别为 50.0%/50.0%/45.0%。allo-HSCT 与 AHSCT 相比,RFS/EFS/OS 无统计学差异。有完整MRD资料的1 11例患者中,诱导治疗和强化治疗达MRD阴性患者的RFS获益于AHSCT和allo-HSCT,而MRD阳性患者中,allo-HSCT的RFS优于AHSCT和化疗。全组病例治疗相关死亡14例(5.5%),其中12例死于感染,占死亡病例的85.7%。死亡发生分别在:诱导期4例(28.6%),早期强化阶段1例(7.1%),allo-HSCT 后 9例(64.3%)。结论:通过规范诱导、早期强化巩固治疗,根据预后分层进行AHSCT或allo-HSCT可以显著改善成人ALL患者的生存。在治疗过程中动态监测MRD,并结合诊断时的预后分层可以更好的指导后续治疗选择。BDHALL2000 02/03方案安全可控。